FDA更新非临床试验术语法规，拓宽NAMs监管应用空间

2026年9月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）在《Federal Register》发布《Nonclinical Testing Terminology》Direct Final Rule，对药物和生物制品相关法规中的非临床试验术语进行调整，将部分“animal test（动物试验）”“animal study（动物研究）”等表述替换为更广义的“nonclinical test（非临床试验）”“nonclinical study（非临床研究）”，并对相关术语进行一致性修改。该规则拟于2027年2月4日生效，目前仍处于意见征集期。

从特定试验方式转向更广泛的非临床评价方法

FDA指出，此次修改旨在消除现有法规中可能将动物试验体现为非临床安全评价唯一科学方法的表述，使法规能够涵盖更广泛的科学评价方法。

新方法学（New Approach Methodologies，NAMs）可以包括基于人体细胞的体外模型、器官芯片、计算模型等技术。在方法经过充分验证，并适用于具体产品和监管问题的情况下，NAMs可用于生成药物研发所需的安全性信息。

与此次法规更新同步，FDA还发布了NAMs监管应用案例数据库，首批收录25个来自FDA公开审评资料的实际案例，展示NAMs在不同药物研发和监管场景中的具体应用。

需要明确的是，此次调整并不意味着FDA取消动物试验，也不意味着降低药物安全评价标准。

FDA明确表示，新规则不禁止动物研究、不改变现有证据标准，也不增加新的监管要求。动物研究仍是可选择的非临床研究方法；当经过验证的其他方法能够更适当地回答具体科学问题时，研发者拥有更加灵活的方法选择空间。

非临床评价更加关注科学适用性

从监管导向看，此次变化值得关注的并不是简单的“减少动物试验”，而是非临床评价正在进一步弱化对特定研究手段的预设，更加关注所采用的方法能否科学、可靠地回答具体的安全性问题。

这意味着未来药物研发可能更加重视针对具体风险和监管问题，选择人体相关性更强、预测价值更高的方法或证据组合，而不是依赖单一类型的研究路径。

这一趋势也正在其他主要监管市场得到推进。2026年9月，欧洲药品管理局（EMA）启动NAMs自愿数据提交试点，通过增加监管机构对NAM实际数据的接触，推动相关方法的监管接受、科学对话及国际协调。

      朗诺观察

NAMs的发展，本质上并不是简单地以一种技术替代另一种技术，而是推动非临床研究进一步回到一个核心问题：什么证据能够更可靠地预测人体风险，并回答监管真正关心的科学问题？

对于面向国际市场的药物研发项目，这意味着未来需要建设的不只是单项非临床技术能力，而是将复杂体外模型、分析技术、计算建模、数据科学与注册科学有效整合，形成更加科学、可靠且符合监管要求的证据体系。

随着FDA、EMA等监管机构持续完善NAMs相关法规、指南和监管实践，从“依赖特定研究路径”进一步走向“围绕科学问题构建适用证据”，值得药物研发企业持续关注。